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2018美国新药批准量创历史新高 它在释放什么信号

健康界 2019-01-24
2018年美国新药获批创历史新高,这到底释放哪些信号呢?谁为新药买单?

2018年,美国FDA共批准61种药物,其中59种由CDER批准,另外两种由CBER批准。然而,除了获批新药数量庞大,新药的质量也让2018年成为制药行业的分水岭。这也代表另一个信号:千禧年后头十年的创新危机已彻底成为过去。

 

53家公司共获得61项药品批准

 

61项获批新药按时间顺序排列如下:

 

只有6家公司获得多项批准:辉瑞有4项,Array、阿斯利康、礼来、Shionogi和Shire各2项。由于16个新分子实体(NMEs)获批,大型制药公司获批的比例下降至26%。与前10年(35%~40%)相比,这个比例极低。此外,过去5年也是有史以来成交数量和价值最高5年之一。

 

综上所述,FDA更青睐获得47项批准的小公司,其中28项(60%)批给此前从未获批的公司。十年前,从2006年1月到2008年12月三年间仅有61项获得批准,其中大型制药公司就占了46%。

 

行业排名的变化

 

图2截选了近10年有3种以上药品获批的公司。不出所料,这份榜单前7名均是大型制药公司。然而,榜单的下半部分正在被一些规模相对更小的公司所占据,例如Gilead、Biogen、Shire、Vertex。这是否预示该行业的监管将发生变化呢?虽然现在言之过早,但这的确表明,在新药研发领域,企业规模不再那么重要,甚或越来越不重要。

 

数据私有和昂贵的基础设施向来是行业的标志和长久运营的必需品。然而,当下数据已然成为一种竞争商品,这得益于大数据,研发人员能够从庞大的患者数据中提取信息。因此,公司规模便不那么重要了。

 

此外,随着医学拓展到新的领域(如CAR-T、CRISPR、RNA、基因疗法等),研发人员面临前所未有的挑战。他们需要具备更新颖独到的思维能力,这些能力也与公司规模无关。

 

获批药品中罕见病用药占51%

 

医药市场的细分在2018年越来越明显。获批新药有31项是治疗罕见疾病,包括癌症、代谢病、血液病、神经系统疾病和传染病等(如下图所示)。由于罕见疾病的“高需求,低满足”特性,其疗法集FDA审评“宠爱”于一身。例如罕见病用药(31)、优先审评(26)、快速通道(16)和突破性疗法(12)等等,均体现了FDA为“承载希望”的罕见病用药加速进入市场竭尽所能。

 

常规新药

 

与前3年的新药获批相比,2018年新生物制品获批率跌至36%(前2年分别为45%和55%),而首创新药稳占43%。

 

快速通道和优先审评率并没有太大波动,但突破性治疗(23%)比2017年少一半(41%)。只有罕见药(56%)和优先审评(70%)较前激增。(见图4)

 

近年来,获批新药的消息让人振奋不已。丙肝和白血病得以治愈,先天失明患者能够恢复视力,囊性纤维化患者可以跑马拉松,埃博拉可以预防等等,这些不久前还只是幻想,如今已成为现实。

 

就在前几个月,我们看到一些有关基因疗法的报道,其中包括了镰状细胞病和脊髓性肌萎缩症的治疗。此前,癌症治疗的无进展生存期仅为数周或数月,而现在则是55%、74%甚至80%的完全缓解率。鉴于数据共享是取得上述突破的基础,它的快速增长将不断为医药创新的导航提供助力。

 

大规模药品研发的终结?

 

过去,药品研发需要大量设备来检验一个又一个假设,并将数千种化合物用于知之甚少的疾病。然而,现在的药品研发更倾向于另一种形式,即科学家通过分析数以百计的公共数据库来找寻病因(例如胃肠炎和帕金森病之间关系密切)。

 

虽然大型制药公司往往对常见病“情有独钟”,但如雨后春笋般涌现的初创公司却更倾向于研究罕见病。这些初创公司研究罕见病主要是出于好奇心,他们的研究背后有大量共享数据和专业知识的支持。

 

几十年前,药企规模是实现新药研发的必要条件。1978年,基因泰克公司成功克隆胰岛素,开创了生物科技时代。然而,目前有前途的新技术大多由初创公司开创,这些公司的研发预算只需数百万美元,而不像以往动辄数十亿美元。

 

据报道,针对血友病、杜氏肌营养不良症等疾病的60种基因疗法正在研发,且几乎都是由小公司独立研发的。如果初创公司还有除核心能力之外的需求,有越来越多的众包平台可供其选择,而无需额外增加基础设施或人手。这种通过合作实现新药研发的虚拟公司并不稀奇。可想而知,将来许多新药都将会以众包的形式来研发。

 

与大公司缺乏灵活性相比,这是一种更有效的探索疾病和发现疗法的模式。因为许多大公司的药品研发是市场需求驱动的,却很少考虑科学能为人类提供什么。

 

谁为新药买单?

 

这些变化来得正是时候,可以帮助该行业应对最严峻的挑战——谁来为此买单?

 

罕见病患者仅有数千人,然而治疗他们的药物却高达数百万美元。当无法承受高价药品的患者越多,政客们就越能关注到这个问题。制药公司指出,药贵有贵的道理,得考虑新药研发的成本。

 

企业高管通常会审查到一些具有成本效益(净现值为正),却因缺少资金而得不到资助的投资计划。这对纳税人同样如此,不管你是政府、保险公司还是患者。只有成本效益却没资金支持的商业模式是行不通的。还有一个说法是,药品定价只有政府能承受,患者才能有议价空间。

 

“规模适中”的研发

 

那么,如何让百姓买得起药呢?第一步便是解决研发规模问题。

 

在新药研发中,JLabs是一家“规模适中”的公司。这家由强生创建的12个孵化器组成的连锁企业充分利用了初创公司的小本经营,敢想敢做,灵活应变,结果不言而喻。其他公司,如拜耳、Boehringer-Ingelheim、Merck KGaA、Takeda等也采取了一些措施。看到业内一些老企业在新领导的带领下发展壮大,的确让人欣慰。

 

然而,由于临床试验需耗费60%研究资金,除非能节省这项支出,否则也不至于降低规模。虽然过去20年来,该行业的改革重点带来了一定的效益(每年节省约3.5%成本),但它未能阻止临床试验成本的增加(9.5%复合增长率)。

 

结论

 

当下是药品研发的最佳时期。新药获批创历史新高,科学提供大量可利用的知识,这些知识涉及迄今为止无法治愈的疾病,先进的技术也让低成本获取大量患者数据成为可能,这些都推动了药品研发的空前扩张。我们相信,新药研发将更上一层楼!

 

然而,有人担心,政府的介入可能会阻碍行业的发展。这种情况只有当该行业无法应对自身挑战时才会发生。长期以来,美国政府一直坚守维稳承诺,捍卫现状。然而,有迹象表明风向要变。美国国会两党十年来为医保资金挖空心思,终于在2018年募集了120亿美元并获得了2100万美元的游说费。假设政府的病态政治氛围导致这种结果,现在是时候采取措施来终结这种局面了。

 

从新的试验设计到部分或完全使用真实世界数据代替随机对照试验,这种新的方法或许更有效——试验总成本降至40%~90%(不包括节约的时间成本)。目前,FDA正在努力中,但这种方案实施过程还是长路漫漫。

 

原文来源:Forbes

原文标题:2018 New Drugs Approvals: An All-Time Record, And A Watershed